Farmaci innovativi, lo studio per accelerarne l’accesso senza costi aggiuntivi

L’azienda argenx ha presentato il 12 marzo 2025 i risultati di uno studio realizzato dall’economista sanitario Fabrizio Gianfrate con un modello per accelerare l’accesso e il rimborso dei nuovi farmaci. L’obiettivo è ridurre i tempi che intercorrono tra l’approvazione dei trattamenti da parte dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) e la loro effettiva disponibilità per i pazienti, senza generare costi aggiuntivi per il Servizio sanitario nazionale (Ssn).

I tempi di approvazione e di rimborsabilità

A fornire il contesto in cui è stato elaborato il lavoro è stata argenx, secondo cui «in Italia, dopo che un farmaco è stato approvato dalla Commissione europea (Ema, European Medicines Agency), passano ancora molti mesi prima che sia valutato, approvato e reso rimborsabile dal Servizio sanitario nazionale (Ssn) ed ulteriori mesi prima che sia reso effettivamente disponibile a livello regionale ai pazienti italiani. In media si calcola che possano trascorrere anche 18 mesi dall’approvazione europea prima che il trattamento diventi disponibile per i pazienti».

Farmaco subito reso disponibile dall’azienda farmaceutica titolare

Dunque «il modello teorizzato dallo studio del prof. Gianfrate prevede che, una volta approvato dall’Ema, il nuovo farmaco venga reso subito disponibile dall’azienda farmaceutica titolare, al prezzo definito dalla stessa. In questo modo, i pazienti che sono considerati eleggibili al trattamento beneficeranno della terapia immediatamente e senza ritardi. Nel frattempo, il farmaco viene negoziato con l’Aifa per prezzo e rimborsabilità come di consueto. A conclusione del processo di negoziazione, si valuterà un eventuale conguaglio e payback che potrà nascere dalla differenza tra prezzo applicato e prezzo negoziato, come se la negoziazione del prezzo finale fosse stata concordata il giorno dopo l’approvazione Ema».

Le simulazioni fatte nello studio a supporto del modello

Secondo argenx «naturalmente, possono essere introdotte alcune opzioni a tutela, come avviene in Germania o in Francia, quali l’anticipo annuale del payback, il tempo massimo di negoziazione, un gran giurì, un incremento del payback, un prezzo iniziale semi-libero, ovvero all’interno di un range determinato da Aifa attraverso un algoritmo determinato da variabili quali il prezzo delle terapie utilizzate per quell’indicazione, l’epidemiologia, il livello dei bisogni medici insoddisfatti ovvero la presenza o meno di terapie efficaci, ed altri». argenx ha poi evidenziato che «nello studio sono state effettuate delle simulazioni proiettando l’applicazione di questa proposta a farmaci innovativi approvati per il trattamento di malattie cardiovascolari, respiratorie, malattie rare e onco-ematologiche, simulandone l’accesso appena ottenuta l’approvazione Ema».

Benefici clinici ed economici per il Ssn

Inoltre, come evidenziato da argenx, «ne emergono risultati molto rilevanti in termini di benefici clinici ed economici per il Ssn. Con solo due farmaci cardiovascolari resi immediatamente disponibili subito dopo l’approvazione europea si stimano oltre 1.800 eventi cardiovascolari evitati, decessi inclusi, con più di 10 milioni di euro risparmiati, nelle malattie respiratorie, con l’accesso precoce a due soli farmaci si potrebbero evitare più di 4mila esacerbazioni di Bpco con un risparmio superiore a 11 milioni di euro, lo stesso è stato stimato nelle malattie oncologiche, con numerose recidive evitabili nel melanoma e mieloma multiplo, e in alcune malattie rare».

Celia (ad argenx in Italia): «Cambio di paradigma nell’accesso ai farmaci innovativi»

Fabrizio Celia, amministratore delegato di argenx in Italia, ha spiegato che l’azienda «ha sostenuto in modo incondizionato questo studio per proporre un cambio di paradigma nell’accesso ai farmaci innovativi. Vogliamo portare il nostro contributo al percorso già avviato dalle autorità regolatorie italiane verso un sistema di accesso precoce ai farmaci che vanno a colmare bisogni clinici insoddisfatti. Garantire un accesso immediato a farmaci di alto valore terapeutico senza attendere le tempistiche dell’iter negoziale potrebbe garantire sostanziali benefici clinici per i pazienti e al contempo risparmi per il Ssn in un’ottica di sostenibilità del sistema».

Il confronto con le altre realtà europee

Fabrizio Gianfrate, economista sanitario, ha osservato che «sebbene con la riforma dell’Aifa la durata media delle procedure di ammissione alla rimborsabilità cominci a ridursi, i tempi di effettivo accesso alle terapie rimangono ancora molto lunghi rispetto ad altre realtà europee. Ad esempio, il cittadino tedesco ha la possibilità di accedere ai trattamenti pochi giorni dopo l’approvazione dell’Ema, quello francese dopo poche settimane. In Italia si tratta di tempi fisiologicamente poco comprimibili per la natura stessa del processo di negoziazione, finalizzato a raggiungere un accordo sul prezzo e la rimborsabilità. Un limite oggettivo che rende ancora più necessaria l’adozione di modelli alternativi»

Possibile trattare precocemente i pazienti senza costi per il Ssn

Per Gianfrate «l’adozione di questo modello consentirebbe di trattare più precocemente i pazienti senza aggiungere costi per il Ssn, anzi generando rilevanti benefici clinici ed economici in quanto ridurrebbe la progressione della malattia ed i relativi costi sanitari successivi per gestire condizioni più severe, complicanze, ospedalizzazioni ed interventi chirurgici. Un esempio di successo è l’adozione di uno schema simile in Francia, che ha dimostrato come in due anni 76 nuovi farmaci siano stati rimborsati in 117 giorni, tagliando del 70% i tempi normalmente richiesti con benefici clinici per oltre 100mila pazienti, la maggior parte con malattie gravi».